GAINESVILLE, Fla. – Un chien, n\u00e9 avec une maladie qui bloque l’utilisation des sucres stock\u00e9s a surv\u00e9cu 20 mois et se maintient en bonne sant\u00e9, apr\u00e8s avoir b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 d’une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 l’Universit\u00e9 de Floride. Ceci rapproche les scientifiques d’un pas vers un traitement de cette maladie chez les enfants.<\/p>\n
Cette maladie g\u00e9n\u00e9tique, \u00ab\u00a0Glycog\u00e9nose de type 1a\u00a0\u00bb, ne permet pas de recycler les sucres stock\u00e9s en r\u00e9serve entre les repas. Pour survivre, les enfants et les adultes souffrant de cette maladie doivent prendre des doses pr\u00e9cises de ma\u00efzena toutes les quelques heures. Cette maladie est plus marqu\u00e9e chez les chiens, qui n\u00e9cessitent une alimentation tous les 30 minutes pour survivre.<\/p>\n
\u00ab Sans traitement, ces chiens meurent \u00bb, dit le Dr. David Weinstein, directeur du programme \u00ab Glycog\u00e9noses \u00bb l’un des scientifiques de cette \u00e9tude. Les humains survivent, gr\u00e2ce \u00e0 la nourriture fr\u00e9quente des enfants. Mais vers 4 \u00e0 6 mois, leur d\u00e9veloppement prend du retard, et le foie se d\u00e9veloppe excessivement. (Pour la description de la glycog\u00e9nose 1a – se r\u00e9f\u00e9rer au Guide des Glycog\u00e9noses).<\/p>\n
Cette chienne a re\u00e7u un premier traitement g\u00e9nique le jour de sa naissance. Au d\u00e9but il y a eu une am\u00e9lioration, mais des suppl\u00e9ments de nourriture tous les 3 heures \u00e9taient n\u00e9cessaires. Apr\u00e8s quelques semaines, le progr\u00e8s s’est arr\u00eat\u00e9.<\/p>\n
A 5 mois, la chienne a re\u00e7u une nouvelle dose de th\u00e9rapie g\u00e9nique, cette fois bas\u00e9e sur un autre vecteur viral. Six semaines apr\u00e8s la th\u00e9rapie, elle ne recevait plus de suppl\u00e9ments nutritionnels du tout. Elle est maintenant nourrie avec une nourriture classique pour chiens.<\/p>\n
Avant ce projet, un chien seulement avait surv\u00e9cu \u00e0 cette maladie pendant seulement 28 jours. La chienne trait\u00e9e \u00e0 l’Universit\u00e9 de Floride a maintenant 20 mois. \u00ab\u00a0Ce succ\u00e8s d\u00e9passe ce que j’avais imagin\u00e9 au d\u00e9part \u00bb dit le Dr. Weinstein \u00ab avoir un chien sans aucun traitement pendant 14 mois, qui se porte bien, avec des r\u00e9sultats de laboratoire parfaits d\u00e9passe les r\u00eaves que je m’\u00e9tais fait \u00bb.<\/p>\n
L’\u00e9quipe de recherche a l’espoir de pouvoir proc\u00e9der \u00e0 des tests sur des humains dans le futur, mais pour l’ann\u00e9e qui vient, la th\u00e9rapie g\u00e9nique sera test\u00e9e sur d’autres chiens.<\/p>\n
Cette recherche a \u00e9t\u00e9 financ\u00e9 par la fondation \u00a0\u00bb Children’s Fund for Glycogen Storage Disease Research.\u00a0\u00bb Ceci est le r\u00e9sum\u00e9 d’un article en Anglais. Pour voir l’article complet et original :<\/p>\n