{"id":483,"date":"2013-01-22T12:20:44","date_gmt":"2013-01-22T11:20:44","guid":{"rendered":"http:\/\/www.futur.glycogenoses.org\/?p=483"},"modified":"2016-01-21T17:53:18","modified_gmt":"2016-01-21T16:53:18","slug":"maladie-de-pompe-et-at2220-des-resultats-preliminaires-complementaires-encourageants","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.glycogenoses.org\/st_qlfctn\/maladie-de-pompe-et-at2220-des-resultats-preliminaires-complementaires-encourageants\/","title":{"rendered":"Maladie de Pompe et AT2220 : des r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires compl\u00e9mentaires encourageants"},"content":{"rendered":"

La soci\u00e9t\u00e9 Amicus Therapeutics a annonc\u00e9 dans un communiqu\u00e9 de presse publi\u00e9 le 4 janvier 2013 de nouveaux r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires de l’essai de phase II qui \u00e9value l’AT2220 (ou duvoglustat hydrochloride) associ\u00e9 \u00e0 l’enzymoth\u00e9rapie substitutive dans la maladie de Pompe.<\/strong><\/p>\n

Dans cet essai, 23 personnes ont re\u00e7u une dose unique d’AT2220 en compl\u00e9ment de leur traitement habituel par enzymoth\u00e9rapie substitutive (Myozyme\u00ae ou Lumizyme\u00ae). Quatre doses croissantes d’AT2220 ont \u00e9t\u00e9 test\u00e9es.<\/p>\n

La soci\u00e9t\u00e9 Amicus Therapeutics vient d’annoncer les r\u00e9sultats concernant la derni\u00e8re dose d’AT2220 test\u00e9e, la plus \u00e9lev\u00e9e. Ceux-ci confirment les premiers r\u00e9sultats annonc\u00e9s en octobre 2012. L’activit\u00e9 de l’enzyme recombinante dans le muscle est augment\u00e9e de 133% trois jours apr\u00e8s la prise orale d’une dose de 600 mg d’AT2220. Cet effet b\u00e9n\u00e9fique de l’AT2220 sur l’activit\u00e9 de l’enzyme \u00e9tait encore mesurable dans le muscle 7 jours apr\u00e8s traitement. Cette dose a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9e par les personnes qui l’ont re\u00e7ue.<\/p>\n

Bien que pr\u00e9liminaires, ces r\u00e9sultats semblent indiquer que le traitement par l’AT2220 pourrait augmenter l’efficacit\u00e9 de l’enzymoth\u00e9rapie substitutive dans la maladie de Pompe en am\u00e9liorant la p\u00e9n\u00e9tration de l’enzyme alpha-glucosidase (GAA) recombinante dans les cellules musculaires et en la stabilisant pour qu’elle reste active plus longtemps.<\/p>\n

La soci\u00e9t\u00e9 Amicus Therapeutics envisage de monter un essai clinique pour tester l’effet de doses r\u00e9p\u00e9t\u00e9es d’AT2220 chez des personnes atteintes de maladie de Pompe trait\u00e9es par enzymoth\u00e9rapie substitutive afin d’\u00e9valuer les b\u00e9n\u00e9fices et les risques du traitement \u00e0 plus long terme. Cet essai pourrait d\u00e9marrer au second semestre 2013.<\/p>\n

Pour en savoir plus\u00a0:<\/strong><\/p>\n

Voir le communiqu\u00e9 de presse\u00a0:<\/p>\n

http:\/\/ir.amicustherapeutics.com\/releasedetail.cfm\u00a0?ReleaseID=731504<\/a><\/p>\n

Voir le programme du congr\u00e8s du R\u00e9seau Lysosomal Disease Network. Le 15 f\u00e9vrier, plusieurs pr\u00e9sentations seront consacr\u00e9es \u00e0 la recherche clinique dans la maladie de Pompe\u00a0:<\/p>\n

http:\/\/www.lysosomaldiseasenetwork.org<\/a><\/p>\n

Voir\u00a0: Site AFM-T\u00e9l\u00e9thon, http:\/\/www.afm-telethon.fr\/news\/2013-01-11\/maladie-de-pompe-et-at2220-des-resultats-preliminaires-complementaires-encourageants<\/a><\/p>\n

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