Une \u00e9tude pilote am\u00e9ricaine a \u00e9valu\u00e9 les effets de l’albut\u00e9rol – un agoniste des r\u00e9cepteurs \u03b22-adr\u00e9nergiques, utilis\u00e9 dans le traitement de l’asthme – associ\u00e9 \u00e0 l’enzymoth\u00e9rapie substitutive. L’\u00e9tude a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e en ouvert pendant 24 semaines chez 8 personnes atteintes de maladie de Pompe \u00e0 d\u00e9but tardif, trait\u00e9es depuis plus de 2 ans par enzymoth\u00e9rapie substitutive, n’ayant plus d’am\u00e9lioration clinique.<\/p>\n
L’albut\u00e9rol augmente les effets de l’enzymoth\u00e9rapie substitutive<\/b><\/p>\n
Les r\u00e9sultats publi\u00e9s en mai 2014 ont montr\u00e9, chez les 7 patients qui ont termin\u00e9 l’\u00e9tude, que la distance de marche parcourue en 6 minutes a augment\u00e9 d\u00e8s la 6e semaine et a continu\u00e9 d’augmenter \u00e0 la 12e et la 24e semaine. La force de pr\u00e9hension de la main \u00e9tait significativement am\u00e9lior\u00e9e \u00e0 la 12e semaine. Le traitement par l’albut\u00e9rol a \u00e9t\u00e9 plut\u00f4t bien tol\u00e9r\u00e9, avec des effets ind\u00e9sirables mod\u00e9r\u00e9s comparables \u00e0 ceux observ\u00e9s dans les autres \u00e9tudes de l’albut\u00e9rol. L’analyse de biopsies de muscle quadriceps \u00e0 la 12e semaine a mis en \u00e9vidence une augmentation du nombre de r\u00e9cepteurs du mannose-6-phosphate, qui permettent \u00e0 l’enzymoth\u00e9rapie de mieux atteindre les lysosomes.<\/p>\n
Un essai de phase I\/II associant l’albut\u00e9rol \u00e0 l’enzymoth\u00e9rapie substitutive en cours<\/b><\/p>\n
Aux \u00c9tats-Unis, un essai de phase I\/II en double aveugle \u00e9valuant pendant un an l’efficacit\u00e9 de l’albut\u00e9rol sur la fonction motrice chez 20 personnes atteintes de maladie de Pompe trait\u00e9es par enzymoth\u00e9rapie substitutive est en cours de recrutement. La fin de cet essai est pr\u00e9vue pour fin 2015.<\/p>\n
Adjunctive albuterol enhances the response to enzyme replacement therapy in late-onset Pompe disease. Koeberl DD, Austin S, Case LE, Smith EC, Buckley AF, Young SP, Bali D, Kishnani PS.<\/b><\/p>\n
FASEB J. 2014 (Mai).28(5)\u00a0: 2171-6. Doi\u00a0:<\/p>\n
10.1096\/fj.13-241893. Epub 2014 Jan 17. Sur Clinicaltrials.gov\u00a0: NCT01859624 et NCT01885936<\/b><\/p>\n
Sources\u00a0: Site AFM-T\u00e9l\u00e9thon, \u00ab\u00a0Effets positifs de l’association de l’albut\u00e9rol \u00e0 l’enzymoth\u00e9rapie substitutive\u00a0\u00bb<\/p>\n