Le traitement a pour but de pallier au foie qui devient défaillant mais il ne peut être que symptomatique. Au moins un malade a eu une greffe de foie ; cependant, après la transplantation, l’atteinte musculaire restera un problème. Il est clair que nous verrons d’autres malades avec un tel déficit.

L’enzyme branchante est présente dans les cellules du liquide amniotique en culture.