Maladie de Pompe et AT2220 : des résultats préliminaires complémentaires encourageants

| Type II : Maladie de Pompe

La société Amicus Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse publié le 4 janvier 2013 de nouveaux résultats préliminaires de l’essai de phase II qui évalue l’AT2220 (ou duvoglustat hydrochloride) associé à l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe.

Dans cet essai, 23 personnes ont reçu une dose unique d’AT2220 en complément de leur traitement habituel par enzymothérapie substitutive (Myozyme® ou Lumizyme®). Quatre doses croissantes d’AT2220 ont été testées.

La société Amicus Therapeutics vient d’annoncer les résultats concernant la dernière dose d’AT2220 testée, la plus élevée. Ceux-ci confirment les premiers résultats annoncés en octobre 2012. L’activité de l’enzyme recombinante dans le muscle est augmentée de 133% trois jours après la prise orale d’une dose de 600 mg d’AT2220. Cet effet bénéfique de l’AT2220 sur l’activité de l’enzyme était encore mesurable dans le muscle 7 jours après traitement. Cette dose a été bien tolérée par les personnes qui l’ont reçue.

Bien que préliminaires, ces résultats semblent indiquer que le traitement par l’AT2220 pourrait augmenter l’efficacité de l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe en améliorant la pénétration de l’enzyme alpha-glucosidase (GAA) recombinante dans les cellules musculaires et en la stabilisant pour qu’elle reste active plus longtemps.

La société Amicus Therapeutics envisage de monter un essai clinique pour tester l’effet de doses répétées d’AT2220 chez des personnes atteintes de maladie de Pompe traitées par enzymothérapie substitutive afin d’évaluer les bénéfices et les risques du traitement à plus long terme. Cet essai pourrait démarrer au second semestre 2013.

Pour en savoir plus :

Voir le communiqué de presse :

http://ir.amicustherapeutics.com/releasedetail.cfm ?ReleaseID=731504

Voir le programme du congrès du Réseau Lysosomal Disease Network. Le 15 février, plusieurs présentations seront consacrées à la recherche clinique dans la maladie de Pompe :

http://www.lysosomaldiseasenetwork.org

Voir : Site AFM-Téléthon, http://www.afm-telethon.fr/news/2013-01-11/maladie-de-pompe-et-at2220-des-resultats-preliminaires-complementaires-encourageants